Titolo/oggetto del contratto di sperimentazione
Uno studio randomizzato, in aperto, multicentrico, a gruppi paralleli per valutare l'efficacia, la sicurezza e la tollerabilità della monoterapia orale BCX9930 per il trattamento dell'emoglobinuria parossistica notturna in soggetti con risposta inadeguata alla terapia con inibitori C5