Titolo/oggetto del contratto di sperimentazione
Studio randomizzato, a singolo cieco, controllato con placebo, di fase 1, a dose singola crescente e multidose in soggetti adulti con alfa/beta talassemia e sindrome mielodisplastica a rischio molto basso e basso per indagare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica e la risposta farmacodinamica di SLN124